基因疗法在2019-2022年经历商业化高潮，嘉因生物专注于中枢神经系统的基因治疗。尽管面临有效性和安全性挑战，技术进步提升了递送效率和安全性。嘉因生物的SMA基因治疗已进入II期临床，未来有望实现治愈效果。
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