DMD是一种罕见的遗传性疾病，1983年美国通过《孤儿药物法》，推动了罕见病治疗的发展，现在罕见病治疗市场每年增长11％，预计到2026年达到1310亿美元。新技术的突破，特别是数据分析和人工智能的使用，改善了诊断，促进了研发，并使患者识别和疾病进展跟踪成为可能。