药物再利用为罕见病患者带来希望。美国90%的罕见病缺乏获批治疗，科学家通过机器学习筛选现有药物，发现其潜在疗效。Fajgenbaum成功利用西罗莫司治疗Castleman病，并成立Every Cure推动药物再利用。AI技术加速药物发现，降低开发风险，提升治疗效率，未来将为罕见病患者提供更多选择。
佛罗里达州立大学与Insilicom LLC合作开发了iKraph知识图谱，利用PubMed摘要和40个公共数据库的信息，显著提升了信息提取的准确性，推动了自动化知识发现和药物再利用研究。
谷歌推出的AI科学家“科研搭子”利用高级推理加速科学发现，已在肝脏纤维化和抗菌耐药性等领域取得初步成果。科学家可通过提供研究主题与AI协作，AI通过自动化反馈生成高质量研究方案，展现出在药物再利用和新靶点识别方面的潜力，但文献综述和事实核查能力仍需改进。
该系统能自动提取和生成生物医学语料库中的信息丰富、描述性句子，并组织为关系图，减少了人工阅读的需求。COVID-19 研究中的应用表明了该系统在药物再利用和文献整理等领域的实用性。
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