合理设计生成了一种紧凑的新型基因治疗工具

麻省理工学院的科学家们开发了一种名为NovaIscB的RNA引导酶，能够高效编辑人类DNA。

NovaIscB体积小、易于细胞传递，适合基因治疗。

研究团队通过优化IscB家族的酶，提高了其在人体细胞中的活性和特异性。

NovaIscB源自一种细菌DNA切割酶，属于IscB蛋白家族。

IscB酶能够根据RNA引导切割DNA，研究人员可以重新编程引导以靶向特定序列。

研究团队测试了近400种不同的IscB酶，最终筛选出10种能够在人体细胞中编辑DNA。

为了提高酶的活性，研究人员需要确保其在特定序列上的活性，而不影响基因组的其他部分。

通过结构建模，研究人员发现IscB需要特定的REC片段与人类DNA相互作用。

最终生成的NovaIscB在人体细胞中的活性比起始的IscB高出100倍，并且对靶标具有良好的特异性。

NovaIscB可以作为多种基因组编辑工具的良好支架，功能与Cas9相似。

研究团队使用NovaIscB替换人类细胞中DNA代码的特定字母，并改变靶基因的活性。

NovaIscB工具足够紧凑，可以安全地包装在单个腺相关病毒（AAV）中进行基因治疗。

研究团队创建了一个名为OMEGAoff的工具，用于添加化学标记以降低特定基因的活性。

研究人员希望NovaIscB能够靶向大多数人类基因，并期待其他实验室使用这一新技术。