上海新华医院开展全球首例脑部碱基编辑基因治疗试验，一名6岁女童在治疗后7天死亡，事件未公开。试验针对CHD3基因突变，使用AAV病毒载体，但猴子实验已显示肝肾损伤。医院仅被罚款3600美元，主导科学家仇子龙未受处罚，论文删除关键信息，引发伦理争议。

可编程生物学旨在理性设计生命系统，超越传统研发限制。EDEN模型通过学习自然进化数据，提炼生物设计原则，推动生物工程进入可预测编程阶段。该模型在基因治疗和抗菌肽设计等领域展现出强大能力，验证了其作为统一生物设计引擎的潜力。

多伦多大学团队开发的Ctrl-DNA框架，通过约束强化学习优化CRE设计，显著提升基因表达调控效果，降低脱靶风险，为基因治疗和合成生物学提供新方案。

麻省理工学院的科学家们开发了一种名为NovaIscB的RNA引导酶，能够高效编辑人类DNA。该酶体积小、易于细胞传递，适合基因治疗。研究团队通过优化IscB家族的酶，提高了其在人体细胞中的活性和特异性，展示了其在基因编辑中的应用潜力。

中国科学院与四川大学华西医院的研究人员开发了PRnet，一种深度生成模型，能够预测新化学扰动对转录的影响。PRnet在药物筛选中表现出色，成功识别出针对小细胞肺癌和结直肠癌的新候选化合物，并推荐了233种疾病的候选药物，为基因治疗筛选提供了有力工具。

研究人员利用人工智能设计了数千个新的DNA开关，能够精确调控特定细胞类型中的基因表达。这项技术为基因治疗提供了新的可能性，能够在不影响其他组织的情况下调节基因表达，具有重要的医学研究价值。

基因疗法在2019-2022年经历商业化高潮，嘉因生物专注于中枢神经系统的基因治疗。尽管面临有效性和安全性挑战，技术进步提升了递送效率和安全性。嘉因生物的SMA基因治疗已进入II期临床，未来有望实现治愈效果。