胆道系统恶性肿瘤的预后差，但FGFR2基因变异的患者有靶向药物可用。已上市的FGFR2抑制剂正在进行临床试验，但一项研究因入组进度缓慢、疗效数据不佳和不良反应高而提前终止。靶向治疗的不良反应比化疗更高。